治疗遗传病的RNA药物研究进展

作者：罗婷; 霍春晓; 周天华^*; 谢珊珊^*

来源：浙江大学学报(医学版), 2023, 52(04): 406-416.

• RNA,药物
• RNA,医学
• 反义寡核苷酸
• 小干扰RNA
• RNA适配体
• 信使RNA药物
• 遗传病
• 综述

RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达，或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物（包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体）和信使RNA药物等。其中，反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病，而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰（如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰）来降低免疫原性和提升药物疗效，以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题。本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制，并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状。

• 单位
  浙江大学医学院附属儿童医院; 浙江大学