摘要
常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是一种常见的遗传性肾脏病,以双肾多发液性囊肿为特征。ADPKD患病率约1/1 000,是尿毒症的第四位病因。大约有50%的多囊肾患者在60岁以前会进入终末期肾病阶段,缺乏特效的治疗措施。近年来,ADPKD分子机制研究的进展,为寻找其治疗靶点提供了新方向,针对不同靶点的药物在动物实验和临床试验中取得了一定的效果。本文将对ADPKD的发病机制及药物研究进展做一综述。
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单位解放军总医院; 南开大学; 肾脏疾病国家重点实验室; 国家慢性肾病临床医学研究中心