罕见病药物研发现状与思考

作者：唐凌; 张杰; 赵伯媛; 艾星; 王朝云; 色日格楞; 李远红; 杨志敏^*

来源：中国临床药理学杂志, 2021, 37(23): 3295-3299.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2021.23.022

• 罕见病
• 药物研发
• 临床试验

罕见病单病种发病率极低,病情复杂,诊断难度大,导致罕见病药物临床研发面临诸多困难。为鼓励罕见病药物研发,我国相继出台了一系列鼓励政策。除政策导向以外,加强对罕见病药物研发的科学引导也至关重要。罕见病药物的研发,除应遵循一般药物的研发规律外,更应密切结合罕见病自身特点,探求更科学和精巧的研究方法,助力罕见病药物研发。本文旨在基于我国罕见病药物研发现状及相关政策,阐述当前对于罕见病药物临床研发的思考。