摘要

全反式维甲酸 (ATRA)和三氧化二砷 (As2 O3)治疗急性早幼粒细胞性白血病 (APL)获得了很大成功 ,已经成为白血病靶向治疗研究的代表性模式。ATRA与As2 O3的作用靶点均为异常转录因子PML RARα,前者通过针对RARα ,而后者通过PMLSUMO化后使PML RARα致病蛋白降解 ,导致APL细胞分化和凋亡。ATRA与As2 O3联合治疗初发APL ,证实了两药的相互协同作用 ,获得了迄今为止成人急性白血病治疗的最好疗效。酪氨酸激酶抑制剂格力维 (Gleevec)在慢性粒细胞白血病 (CML)治疗中获得了成功。联合应用格力维与砷剂治疗CML已在临床和实验中初步证实其有效性 ...

  • 单位
    医学基因组学国家重点实验室

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