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摘要
罕见病有7 000余种,全球罕见病患者总数约4.75亿,其中儿童占2/3。因每种罕见病的患病人群基数小,制药企业研发资金有限,仍有几千种罕见病还没有获得批准的治疗药物。目前,95%的罕见病患者尚无药可治,因此能够治疗罕见病的药物被称为孤儿药。为引导制药公司加大孤儿药开发力度,多国制定了罕见病药物法案,推进简化孤儿药专利申请程序,积极为孤儿药研发提供科学建议和指导。儿童是罕见病的高发群体,该文将围绕儿童罕见病药物治疗新进展进行综述。[中国当代儿科杂志,2023,25 (7):759-766]
