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摘要
罕见病是一类具有发病率极低、患者总数少等特点的疾病，治疗罕见病的药物称为孤儿药。目前已知的皮肤罕见病约450种，大多数疾病缺乏有效的治疗手段，在国家的政策支持和社会各界的积极推动下，近年来皮肤罕见病的治疗药物不断涌现，本文将梳理目前国内外已获批上市的皮肤孤儿药及中国用药可及性现状，以提高对皮肤罕见病及孤儿药的认识。
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罕见病是一类具有发病率极低、患者总数少等特点的疾病，治疗罕见病的药物称为孤儿药。目前已知的皮肤罕见病约450种，大多数疾病缺乏有效的治疗手段，在国家的政策支持和社会各界的积极推动下，近年来皮肤罕见病的治疗药物不断涌现，本文将梳理目前国内外已获批上市的皮肤孤儿药及中国用药可及性现状，以提高对皮肤罕见病及孤儿药的认识。
