脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传的神经元疾病，主要特征为进行性肌无力和肌肉萎缩。SMA是导致患儿在婴幼儿期死亡的主要遗传病。近年来，SMA的治疗技术及手段发展迅速，已有药物成功获批上市并应用于临床。本文就SMA的药物治疗研究进展进行综述。
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