儿童血友病A抑制物产生的危险因素分析及随访研究

作者：张庆; 杨小兰; 刘晓丽; 张秋; 蔡晓燕; 李晓静; 周敏^*

来源：血栓与止血学, 2019, 25(01): 4-7.

• 儿童
• 血友病A
• 凝血因子Ⅷ
• 抑制物

目的探讨四川省血友病A患儿凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物发生的危险因素、治疗、转归以及抑制物对血友病A患儿出血特征及疾病家庭负担的影响。方法回顾性分析2015年6月1日至2018年4月1日在我院血友病中心登记注册并长期随访抑制物的113例血友病A患儿病例资料。采用病例对照研究方法分析抑制物发生的危险因素。结果在纳入研究的113例血友病A患儿中,重型31例(27.44%),中间型77例(68.14%),轻型5例(4.42%)。抑制物阳性18例(15.93%),其中重型患儿12例,中间型6例。低滴度抑制物10例,高滴度抑制物8例,抑制物产生后4例高滴度患儿采用免疫耐受诱导治疗,目前中位随访时间7(7～14)个月,抑制物滴度较治疗前均有降低。其余14例出血时选择加大剂量凝血因子Ⅷ(FⅧ)、凝血酶原复合物(PCC)或基因重组活化凝血因子Ⅶ(rFⅦa)治疗,抑制物中位随访时间15.5(2-32)个月,10例低滴度转阴。抑制物产生前后患儿关节年出血率、疾病家庭负担差异无统计学意义。相关性分析显示抑制物形成与疾病程度、首次暴露原因、累积暴露日相关(r分别为0.369、-0.332、-0.528),与血友病家族史、首次暴露月龄、严重出血事件无相关性(r分别为-0.178、0.007、-0.131)。结论疾病程度、首次暴露原因和累积暴露日与抑制物形成相关,抑制物产生后治疗难度加大,但不会增加关节年出血率及疾病家庭负担。

• 单位
  成都市妇女儿童中心医院