小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察

作者：朱筱旌; 马静瑶; 陈振萍; 谢幸娟; 张佳璐; 马洁; 姚佳峰; 张利强; 吴润晖^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2022, 27(06): 367-389.

DOI：10.3969/j.issn.1673-5323.2022.06.004

• 原发性免疫性血小板减少症,儿童
• 小剂量利妥昔单抗
• 疗效
• 安全性
• 预后影响因素

目的 探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素，为开展临床治疗提供依据。方法 单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料，分析疗效、安全性及预后影响因素。结果 90例患儿中，中位用药年龄6.9(1.1～15.9)岁，中位病程9(2～98)个月；其中63例使用四剂方案，27例使用单剂方案，两种方案患者基线齐同。总有效(OR)率为35.6%,完全有效(CR)率为21.1%,部分有效(PR)率为14.4%;中位起效时间为2(1～12)周；持续有效(SR)率为31.1%,中位持续时间为49(15～51)周。用药1年后OR率为25.6%:CR率为15.6%,PR率为10%。半年后复发率为12.5%,1年时复发率为28.1%,中位复发时间为35(16～52)周。无长期不良反应发生及感染风险增加。比较OR、无效(NR)两组病例，仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例，仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002)。结论 小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童ITP有效、安全，适用于儿童ITP的二线治疗；抗甲状腺抗体阳性可能预示小剂量利妥昔单抗疗效不佳，具体机制有待进一步探索。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院; 首都医科大学