重组人凝血因子Ⅸ预防性治疗中国儿童中、重型血友病B的单中心临床观察

作者：李刚; 吴润晖; 吴心怡; 甄英姿; 张宁宁; 王岩; 何雯雯; 彭芸; LUKEKoon-hung; POONMan-Chiu; ANDREADoria

来源：中华实用儿科临床杂志, 2013, 28(15): 1128-1130.

DOI：10.3760/cma.j.issn.2095-428X.2013.15.004

• 血友病B
• 重组人凝血因子Ⅸ
• 预防治疗
• 儿童 Hemophilia B
• Recombinant coagulation factor Ⅸ
• Prophylaxis
• Child

目的应用重组人凝血因子Ⅸ(FⅨ)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B,了解其疗效及安全性。方法使用重组人FⅨ开展儿童血友病B小剂量预防治疗,重组人FⅨ20 IU/(kg·次),1次/周,临床观察指标包括:(1)疗效:出血减少率、日常活动参与改善情况;(2)安全性:用药中不良事件及抑制物产生情况。结果共收集11例病例,观察时间18~27周(平均25.5周);年龄9个月~15岁(平均7岁1个月);重型9例,中间型2例;开始观察前接受按需治疗6例,预防治疗4例,无治疗1例;中位暴露日(ED)63 ED(范围0~>150 ED)。(1)疗效:总出血减少率67.7%(与原按需治疗/无治疗比较减少78.6%...

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院; University of toronto; university of Toronto; University of calgary; The University of Calgary; university of ottawa