摘要
目的:分析阿帕替尼治疗复发性和进展性韧带样纤维瘤(desmoid fibromatosis,DF)的疗效和安全性。方法:收集2017年10月至2020年9月就诊于四川大学华西医院的复发性或进展性韧带样纤维瘤患者37例,接受靶向药物阿帕替尼治疗,起始剂量250 mg/d,根据药物不良反应调整剂量。结果:无完全缓解病例,17例(45.9%)为部分缓解,18例(48.6%)为疾病稳定,2例(5.4%)为疾病进展,客观有效率为45.9%,疾病控制率为94.6%。患者的关节活动度(rang of motion,ROM)、视觉模拟评分(visual analog scale,VAS)、上肢功能评定表(disabilities of the arm, shoulder and hand,DASH)评分、髋关节Harris评分及美国特种外科医院(HSS)评分均较治疗前有明显改善,且差异具有统计学意义(P<0.05)。常见的不良反应为手足综合征(37.8%)、胃肠反应(29.7%)和月经紊乱(21.6%)。结论:靶向药物阿帕替尼对复发性和进展性DF有一定的疗效,且不良反应可耐受,可作为复发性和进展性韧带样纤维瘤治疗的新途径。
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单位四川大学华西医院