体内腺相关病毒-常间回文重复序列丛集及其相关蛋白9介导的基因编辑可改善家族性高胆固醇血症的动脉粥样硬化

作者：Zhao H; Li Y; He L; Pu W; Yu W; Li Y; Wu YT; Xu C; Wei Y; Ding Q; Song BL; Huang H; Zhou B; **; 叶鹏

来源：中华高血压杂志, 2020, 28(03): 299.

DOI：10.16439/j.cnki.1673-7245.2020.03.032

<正>低密度脂蛋白受体(low-density lipoprotein receptor,Ldlr)基因突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可导致动脉粥样硬化,并具有很高的终生心血管病风险。常间回文重复序列丛集(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-related protein 9,Cas9)系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。该研究的目的是通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)携带的CRISPR/Cas9系统进行体内