我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

作者：谢金平; 闫丽羽; 杨伊凡; 翁婷婷; 徐欣; 邵蓉^*

来源：中国新药与临床杂志, 2023, 42(02): 78-60.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2023.02.03

• 罕见病
• 孤儿药
• 认定标准
• 成本和收益
• 研究与开发

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松，符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品，均可以获得孤儿药认定；欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求，对于孤儿亚组的认定也较为严格；日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性；澳大利亚更侧重于孤儿药的引进，对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状，建议相关部门应当首先明确罕见病定义，在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量，并制定配套的激励政策，进一步提升罕见病用药的可及性。

• 单位
  中国药科大学