地中海贫血的基因治疗

作者：刘华颖; 李春富^*

来源：中国实用儿科杂志, 2018, 33(12): 982-984.

DOI：10.19538/j.ek2018120613

• 地中海贫血
• 基因治疗
• 诱导多功能干细胞

地中海贫血的基因治疗是基于基因修正的自体造血干细胞移植。目前,临床前和临床研究已经证明了慢病毒载体基因治疗的安全性和有效性,但仍有许多因素限制其临床应用,如有效的干细胞数量和质量、基因转导效率、基因表达水平和移植前预处理方案的毒性。