通过文献调研，从多层次角度剖析我国罕见病用药保障现状，针对目前多层次保障中各层次衔接不完善，各地政策执行力度存在较大差异和廉价罕见病药物供应难的问题，提出在夯实已有的罕见病用药保障基础上，充分发挥社会力量；明确多方职能定位，提高罕见病统筹层次；以政策为引导，鼓励民营企业或实验室参与低价药物生产等建议。
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