儿童噬血细胞综合征(HLH)分为原发性和继发性,随着分层诊疗的进步,其预后明显提高。异基因造血干细胞移植是根治原发性HLH、复发/难治性HLH和中枢神经系统受累HLH的推荐手段。随着移植技术的进步,移植相关病死率明显下降。一般移植选在病情缓解后,特殊情况下可以抢先移植。除同胞全相合供者外,目前HLA相合无关供者及单倍体供者移植后的存活率均明显提高。国内大多选择改良的标准方案作为预处理方案。
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