摘要
目的探讨嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞技术治疗复发儿童神经母细胞瘤(NB)的临床疗效和不良反应。方法报道1例CAR-T细胞治疗复发NB患者,并复习相关文献。结果 1例伴MYCN基因扩增的1岁NBⅣ期患儿,经过多学科联合治疗(化疗、手术、放疗等) 27个月后局部复发,给予输注第4代抗GD2 CAR-T细胞治疗。该患儿经输注CAR-T细胞7. 9×105个/kg后局部复发灶消失,持续无病生存超过3年,监测外周血CAR基因存续1个月余,输注CAR-T细胞后仅出现了轻微的细胞因子释放综合征。结论抗GD2 CAR-T细胞技术治疗复发NB安全有效,但应谨慎把握此类治疗的适应症,治疗前肿瘤负荷小的患儿可能获得更好的疗效。
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单位北京大学第一医院; 深圳市免疫基因治疗研究院