可诱导RNA干扰系统及药物靶标确证Interference RNA induction and drug target validation

作者：金鑫; 孙婷婷; 王琪; 徐欢; 魏铁军; 贺秋晨; 张礼和; 周德敏

来源：Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences, 2009, (4): 293-301.

• RNA干扰
• 稳定转导
• 可调控RNA干扰
• 靶点确证
• 异种移植动物模型

RNA干扰作为一种强大的分子生物学工具,通过沉默内源基因的表达来挖掘其特定的功能,从而研究几乎所有基因在正常生理过程和异常病理过程中所起的作用.虽然持续表达的shRNA载体系统能够实现对靶基因稳定的沉默,但是该系统具有很大的局限性,如必需基因的长期沉默会产生细胞毒性甚至致死性;可调控RNA干扰系统通过化学小分子人为诱导shRNA表达,并在时间、位置甚至程度上加以控制,从而避免了上述缺点.在这篇

• 单位
  天然药物与仿生药物国家重点实验室; 北京大学