单倍体造血干细胞移植治疗抗胸腺球蛋白治疗失败重型再生障碍性贫血患者的安全性和生存分析

作者：俞瑜; 韩婷婷; 张圆圆; 程翼飞; 王景枝; 莫晓冬; 王峰蓉; 闫晨华; 陈育红; 韩伟; 孙于谦; 付海霞; 徐郑丽; 王昱; 唐菲菲; 刘开彦; 张晓辉; 黄晓军; 许兰平^*

来源：中华内科杂志, 2023, 62(10): 1209-1214.

DOI：10.3760/cma.j.cn112138-20221003-00727

• 贫血, 再生障碍性
• 造血干细胞移植
• 抗胸腺球蛋白
• 单倍体异基因造血干细胞移植

目的探究抗胸腺球蛋白(ATG)治疗失败的重型再生障碍性贫血(SAA)患者接受含相同剂型ATG预处理的单倍体异基因造血干细胞移植(haplo-HSCT)的安全性和疗效。方法回顾性队列研究。纳入2008年7月至2020年10月在北京大学血液病研究所因ATG治疗失败接受含相同剂型ATG预处理haplo-HSCT的SAA患者65例(ATG治疗失败组), 以患者年龄和移植时间设置分层, 采用分层抽样法随机抽取同期行haplo-HSCT且预处理期间首次应用ATG的65例SAA患者作为对照(一线移植组)。收集两组患者基线临床资料及治疗随访资料, 分析患者ATG应用后10 d内的预处理相关毒性发生情况及远期预后。采用Kaplan-Meier法计算总体生存率, 率的比较应用Log-rank检验。结果 ATG治疗失败组中, 男36例, 女29例, 接受移植时年龄[M(Q1, Q3)]为16(8, 25)岁;一线移植组中, 男35例, 女30例, 接受移植时年龄为17(7, 26)岁。在预处理ATG应用10 d内, ATG治疗失败组与一线移植组的非感染性发热、非感染性腹泻、肝损伤发生率分别为78%(51例)和74%(48例)、45%(29例)和54%(35例)、28%(18例)和25%(16例), 差异均无统计学意义(均P>0.05);两组患者移植后100 d Ⅱ～Ⅳ度急性移植物体抗宿主病(GVHD)的累积发生率(29.51%±0.35%比25.42%±0.33%)、Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD累积发生率(6.56%±0.10%比6.78%±0.11%)、移植后3年慢性GVHD累积发生率(26.73%±0.36%比21.15%±0.30%)、移植后3年总体生存率(79.6%±5.1%比84.6%±4.5%)及移植后3年无失败生存率(79.6%±5.1%比81.5%±4.8%)差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论 ATG治疗失败的SAA患者, 接受含相同剂型ATG预处理的haplo-HSCT治疗, 早期不良反应和远期生存与未经ATG治疗的移植患者相当。说明ATG治疗失败不显著影响挽救haplo-HSCT对SAA患者的疗效和安全性。

• 单位
  北京大学人民医院; 北京大学