血友病治疗的研究现状

作者：季双敏; 冀希炜; 于爱平; 高晨燕^*

来源：中国临床药理学杂志, 2018, 34(19): 2359-2365.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2018.19.033

• 血友病
• 凝血因子
• 基因治疗
• 进展

血友病是一类遗传性出血性疾病,目前输注凝血因子的替代疗法是血友病的主要治疗方法。近年来随着国内外药物的研发,在血友病治疗领域也取得了较多进展,主要包括长效凝血因子制剂、基因治疗以及其他新型药物。本文简要概述了血友病目前的治疗方法,并综述了其治疗研究的最新进展。

• 单位
  北京大学第一医院; 国家食品药品监督管理总局药品审评中心