我国部分医学科研存在缺乏有效宏观调控、资源配置不合理、科研力量分散等问题,而将"顶层设计"引入医学科研领域有望改善该问题。以"恰玛古胶囊干预大肠癌FOLFIRI方案所致腹泻的临床观察"为例,浅谈医学科研顶层设计的重要性及必要性,并从其三个环节:科研总体目标和方向、科研组织实施、科研质量控制来阐述顶层设计的实施方法。