摘要

常染色体显性多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD)是最常见的单基因遗传性肾病。近年来,几项大型临床随机对照试验表明,托伐普坦(tolvaptan)能有效抑制ADPKD患者肾囊肿生长,延缓肾功能恶化。目前,该药已获美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗快速进展型成年ADPKD患者。2018年10月,美国肾脏病学会会刊在线发表了托伐普坦治疗快速进展型ADPKD的临床实践指南,详尽介绍了应用托伐普坦治疗ADPKD的适宜人群、药物剂量选择以及不良反应评估与处理等内容。本文即为该项指南的解读。