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摘要
传统药物研发通常针对单一靶点，对多环节失调的复杂性疾病不能提供最优解决方案。近年基于高通量测序的药物筛选方法逐渐兴起，通过大规模检测药物对多基因和多通路的调控作用，有望突破传统药物研发的瓶颈，研发针对复杂性疾病的新药。中药具有多成分、多靶点、多途径的特点，在治疗复杂性疾病方面具有优势。以治疗慢性心力衰竭的中药新药研发为例，结合高通量靶向转录组筛选（HT3S）和中医药专家共识，探索一条全新的新药研发路径。在总结慢性心力衰竭（CHF）病理机制和中医病机认识的基础上，以温阳补气、活血化瘀、化痰利水的中医治法为指导，通过靶向转录组检测和信号通路富集分析，计算能逆转CHF患者失调信号通路的组方，并结合中医专家经验进行加减化裁，最终选定治疗CHF的中药复方黑黄赤珠饮，研究证明其能逆转90%以上CHF失调的相关信号通路，为中药新药的研发开辟了新路径。
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