本发明首次创新提出了新型碱基转换编辑系统在基因治疗中的应用,该系统除了保留单碱基基因编辑系统的功能—即实现指定位点单个碱基C/G到T/A的转换,以及实现A/T到G/C转换,同时也能实现指定位点C/G到T/A、和A/T到G/C的转换,所述碱基转换编辑系统包括sgRNA、能够靶向识别DNA序列的核酸酶、胞嘧啶脱氨酶、腺苷脱氨酶、尿嘧啶糖苷酶抑制剂。本发明还提出包含该碱基转换编辑系统的药物组合物,以及其在基因编辑、基因治疗、药物筛选、模型动物的构建中的用途。
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