美国FDA批准Palynziq(pegvaliase-pqpz)用于治疗苯丙酮尿症

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2018, 34(03): 359.

<正>美国FDA于2018年5月24日批准Bio Marin制药公司(Bio Marin Pharmaceutical Inc.)的Palynziq(pegvaliasepqpz)用于成人治疗苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)。Palynziq是一种新型酶疗药物,适用于那些使用已有治疗药物无法控制病情(血液苯丙氨酸浓度失控)的成年PKU患者。