摘要

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,基本临床特征是骨髓病态造血、血细胞减少和高危演变为急性髓系白血病(acute myelogenous leukemia,AML)风险。临床中患者主要死因并非因转变为白血病死亡,而是因严重的血细胞减低并发感染或造血衰竭死亡。MDS是一组高度异质性的疾病,各临床亚型自然病程和转归预后都有很大的差异。MDS目前尚缺乏有效特异性治疗方法,因此主张针对不同亚型、不同分期采用个性化的治疗方案。