科研之友
微信
新浪微博
Facebook
分享链接
摘要
规律成簇的间隔短回文重复序列/相关蛋白核酸酶(regular clustering of short palindromerepeats/Cas9,CRISPR/Cas9)技术联合应用诱导多能干细胞(inducedpluripotentstemcell,iPSC)可以在体外建立各种遗传病模型,研究疾病发生的分子机制或进行高通量药物筛选,还可以纠正致病突变,为细胞和基因替代疗法、个性化再生医学和活体生物医学的发展奠定研究基础,但二者结合应用仍存在很多问题尚待解决。该文主要对近年i PSC和CRISPR/Cas9技术的发展以及二者结合在人类遗传病建模、细胞和基因替代治疗以及生物传感器应用中的最新进展进行综述,并探讨面临的技术挑战和解决方法。
- 单位
