摘要

近期,RNA的内源性细胞基因沉默机制——RNA干扰(RNA interference,RNAi)——在蠕虫、果蝇、鼠和人类中被发现。这个发现开辟了RNA治疗的领域并且使应用RNA为基础的基因沉默技术治疗人类疾病的发展前景更为乐观。神经系统疾病是一类适用于RNA疗法的疾病。此类疾病是发达国家人口