基因编辑治疗视网膜疾病的研究进展

作者：周紫依; 游志鹏^*

来源：眼科新进展, 2021, 41(05): 495-500.

DOI：10.13389/j.cnki.rao.2021.0103

• 基因编辑
• 视网膜疾病
• 治疗方法
• 基因突变

成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统和诱导Cas蛋白到达基因组预定区域的RNA基因编辑技术,在视网膜疾病的治疗中具有广大应用前景。迄今为止,已知有200多个基因可通过干扰视锥细胞、视杆细胞或视网膜色素上皮细胞的发育、功能和存活,从而导致遗传性视网膜营养不良(IRD)。CRISPR/Cas系统可以永久性、精确地替代或消除致病基因突变,治疗包括视网膜色素变性和Leber先天性黑矇等多种IRD。不仅如此,多因素相关的年龄相关性黄斑病变也被证实可通过CRISPR/Cas系统得到治疗缓解。本文主要论述CRISPR/Cas系统的作用机制以及该项基因编辑技术在视网膜疾病中的应用前景。

• 单位
  南昌大学附属眼科医院