胶质母细胞瘤(GBM)是恶性度最高的神经系统肿瘤之一,患者常在发病后短期内病死。GBM的致病机制十分复杂,目前临床上尚无有效的治疗方法。现有的研究数据显示,大量微RNA(miRNA)通过特定的信号通路参与对GBM发生、发展过程的调控。同时,作为无创生物学指标,miRNA在用于GBM诊断及预后评估中有重要的临床价值。靶向miRNA治疗GBM的研究仍仅停留在细胞及动物模型阶段,虽然基础研究显示出了较好的疗效,但是距离临床应用还有一定距离。