软骨发育不全突破性治疗药物——沃索立肽

作者：张颖; 黄婧; 杨长青; 封宇飞^*

来源：临床药物治疗杂志, 2021, 19(12): 41-44.

DOI：10.3969/j.issn.1672-3384.2021.12.009

• 沃索立肽
• 软骨发育不全
• C型利钠肽
• 成纤维细胞生长因子受体3

沃索立肽(Vosoritide)是首个获批上市的C型利钠肽类似物,该药通过调节成纤维细胞生长因子受体3信号,从软骨发育的潜在病理生理学机制上发挥作用,促进软骨内骨的形成,让患儿恢复正常生长发育。2021年8月27日欧盟委员会批准其用于治疗从2岁开始、直至生长板闭合的软骨发育不全儿童患者。本文对沃索立肽的药理作用及作用机制、药物代谢动力学、临床疗效、安全性等方面进行综述,旨在为临床应用提供参考。

• 单位
  中国药科大学; 北京大学人民医院