艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血的疗效与安全性：中国多中心调查结果

作者：杨文睿; 韩冰; 常红; 吴秉毅; 孟凡凯; 纪德香; 李英梅; 郑正津; 费妍; 沈建平; **; 丁晓庆; 张鹏; 王永庆; 张凤奎^*

来源：中华血液学杂志, 2020, 41(11): 890-895.

• 再生障碍性贫血
• 艾曲泊帕

目的评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)在中国再生障碍性贫血(AA)患者中的疗效及安全性。方法调查分析2015年4月至2019年5月来自中国14个血液病治疗中心、连续应用艾曲泊帕治疗至少3个月的输血依赖非重型和重型AA患者临床资料。结果纳入19例IST初治及37例IST难治性AA患者, 中位艾曲泊帕治疗时间为7(3～31)个月, 中位艾曲泊帕最大稳定使用剂量为75(50～150)mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应(HR)率为60%, 完全HR(CR)率为30%;9例艾曲泊帕联合环孢素A(CsA)一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%, CR率为44%。19例患者应用艾曲泊帕联合IST一线治疗, 至调查随访时HR率为79%, CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者, 艾曲泊帕开始治疗后3个月HR率为57.9%(11/19), 最佳HR率为68.4%;标准IST治疗无效的难治性AA, 艾曲泊帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲泊帕发生不同严重程度的不良反应, 以胃肠道不适最为常见。结论艾曲泊帕治疗可加快HR的获得, 改善HR质量;残存造血细胞较多的AA患者或可采用非抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制联合艾曲泊帕治疗;艾曲泊帕可作为CsA±雄激素治疗无效AA的补救治疗;艾曲泊帕不良反应轻微, 多可耐受。

• 单位
  实验血液学国家重点实验室; 厦门大学附属中山医院; 中国医学科学院血液学研究所; 郑州大学第一附属医院; 北京协和医学院; 安徽医科大学附属阜阳医院; 北京中医药大学东方医院; 四川大学华西医院; 中国医学科学院血液病医院; 浙江省中医院; 湖北医药学院附属太和医院; 南方医科大学顺德医院; 南昌大学第二附属医院; 南昌大学第一附属医院; 华中科技大学同济医学院附属同济医院; 北京协和医院; 福建医科大学附属协和医院