血友病基因治疗研究进展

作者：代新岳; 张磊

来源：中华血液学杂志, 2018, 39(04): 350-352.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2018.04.022

• 基因治疗
• 临床试验
• AAV
• 密码子优化

<正>血友病是一类遗传性出血性疾病,包括血友病A(HA)和血友病B(HB),分别表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)的缺乏。目前,终身外源性凝血因子替代治疗仍为血友病主要治疗手段。血友病具有单基因遗传病和凝血因子不需要精确调控等特点,基因治疗为治愈该病带来希望。本文就血友病基因治疗的临床研究及面临的问题和挑战进行综述。一、血友病基因治疗常用载体应用基因载体的目的是将目的cDNA转移至靶细胞中,使靶细胞持续稳定表达该传递基因。根据作用特点的不同,

• 单位
  北京协和医学院; 中国医学科学院