转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的治疗

作者：田庄; 张抒扬^*

来源：中华心血管病杂志, 2020, 48(01): 86-89.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-3758.2020.01.013

• 心肌疾病
• 淀粉样变性
• 治疗结果

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由不稳定转甲状腺素蛋白(TTR)沉积于心肌间质所致。ATTR-CM发病率估计不到1%, 为罕见病, 缺乏早期诊断的方法和有效的治疗措施, 严重影响了患者的生活质量并危及生命。肝移植术是最早的有效治疗ATTR-CM的方法, 但仍存在术后疾病进展和供体等待的局限性, 因此新型药物可为患者提供新的治疗选择。氯苯唑酸(tafamidis)、二氟尼柳(diflunisal)、patisiran和inotersen等作为目前临床治疗ATTR的主流药物, 作用机制各不相同。其中氯苯唑酸于2019年5月成为首个美国食品和药物管理局批准用于治疗ATTR-CM的药物。该文针对目前国内外ATTR-CM治疗相关的研究进展进行了归纳总结, 以期为我国临床医生提供参考。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院