摘要
<正>1研发背景1.1肌萎缩侧索硬化症和治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)属于罕见病,为一种影响上运动神经元(大脑、脑干、脊髓)和下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性退行性疾病。临床上常表现为上下肢无力、消瘦并导致瘫痪,著名物理学家霍金就是ALS患者。ALS的病因有多种学说:包括病毒感染侵入中枢,铅、铝、铜等重金属中毒,自身免疫,遗传因素和兴奋性氨基酸等学说,由于病因不清楚,缺少有效的防治措施。研究表明,
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单位北京协和医学院; 药物研究所; 中国医学科学院