摘要
目的:评估我国罕见病药品价格水平及可负担性情况,提出改善罕见病治疗药品可负担性的政策建议,以期为政府主管部门的相关决策提供依据。方法:基于《第一批罕见病目录》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》选择罕见病药品,采用中位价格比值法(MPR)评估药品价格水平,用药品年治疗费用和城乡居民年均可支配收入的倍数评估药品可负担性以及价格管理政策对药品价格和可负担性的影响。结果与结论:共纳入罕见病药品71种,其MPR中位数为0.83,其中原研药的MPR中位数为1.13、仿制药的MPR中位数为0.37。71种罕见病药品年均费用相当于2020年我国城镇居民年均收入的0.001~178.43倍,农村居民年均收入的0.003~456.57倍,分别有21和28种药品年均费用超过城镇和农村居民年均收入。对其中14种罕见病药品实施医保准入谈判或集中带量采购后,相关药品的MPR中位数从1.71下降到0.46,费用超过城镇居民年收入的药品数由8种降为0种,农村居民由10种降为5种。总体上,我国罕见病药品价格水平略低于国际参考价格,但原研药价格水平整体高于国际参考价格,部分药品费用远超过居民支付能力。建议加强原研药价格管理,促进优质仿制药临床替代,建立健全高负担罕见病药品支付保障体系。
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