急性髓系白血病治疗药物研发现状及对关键研究设计的思考

作者：王建祥; 徐应永^*

来源：临床药物治疗杂志, 2021, 19(07): 84-89.

• 急性髓系白血病
• 药物开发
• 研究设计

急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案。AML的治疗仍存在巨大的医学需求。在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展。自2017年4月至2020年底,美国食品药品管理局(FDA)已连续批准9个治疗AML的药物。在我国,除已获批的1个外,其他治疗AML的药物仍处于临床开发阶段。本文将通过回顾上述9种治疗AML药物的关键临床研究数据,结合FDA审评意见和指导规范,对AML治疗药物关键临床研究设计中需要注意的问题逐一讨论。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院