艾曲泊帕对输血依赖的非重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗疗效的影响

作者：林莺^*; 张荣东; 林赠华; 陈琦; 陈仁利

来源：中国实验血液学杂志, 2023, 31(03): 823-829.

DOI：10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2023.03.030

• 非重型再生障碍性贫血
• 输血依赖
• 艾曲泊帕
• 环孢素
• 疗效

目的:比较艾曲泊帕联合环孢素(CsA)和单用CsA治疗输血依赖的非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效。方法:回顾性分析2017年12月至2021年6月宁德师范学院附属宁德市医院及南通大学附属医院治疗中心76例初治TD-NSAA的临床资料，其中45例使用艾曲泊帕联合CsA治疗(艾曲泊帕治疗组),31例为同期基线匹配单用CsA治疗患者(对照组),比较两组患者疗效，并分析影响疗效的相关因素。结果:两组在治疗3、6、12个月及随访终点时血液学反应(HR)及完全缓解(CR)均存在明显统计学差异(P<0.05),随着艾曲泊帕治疗时间的延长疗效进一步提高，至随访终点，获得更多的CR及HR,同时随着艾曲泊帕最大稳定剂量的增加，HR有逐渐增加趋势。治疗6、12个月，艾曲泊帕治疗组骨髓巨核细胞数均明显高于对照组(P<0.05),其脱离血小板输注中位时间较对照组短(P=0.018),且中位血小板输注量也明显低于对照组(P=0.009)。艾曲泊帕治疗组在3、6、12个月血小板较基线升高值均高于对照组(P<0.05)。影响疗效的相关因素分析显示，患者性别、年龄、铁超负荷及治疗前血小板数量与疗效无相关性，而艾曲泊帕的中位稳定治疗剂量和中位治疗时间与疗效存在相关性。艾曲泊帕治疗组中部分患者有不同程度的不良反应，但反应轻微，多可耐受。结论:对于残存造血细胞较多的TD-NSAA患者，加用艾曲泊帕可明显改善HR,加快血小板的恢复，安全性及耐受性良好。

• 单位
  南通大学附属医院; 宁德师范学院