摘要
目的:比较艾曲泊帕联合环孢素(CsA)和单用CsA治疗输血依赖的非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效。方法:回顾性分析2017年12月至2021年6月宁德师范学院附属宁德市医院及南通大学附属医院治疗中心76例初治TD-NSAA的临床资料,其中45例使用艾曲泊帕联合CsA治疗(艾曲泊帕治疗组),31例为同期基线匹配单用CsA治疗患者(对照组),比较两组患者疗效,并分析影响疗效的相关因素。结果:两组在治疗3、6、12个月及随访终点时血液学反应(HR)及完全缓解(CR)均存在明显统计学差异(P<0.05),随着艾曲泊帕治疗时间的延长疗效进一步提高,至随访终点,获得更多的CR及HR,同时随着艾曲泊帕最大稳定剂量的增加,HR有逐渐增加趋势。治疗6、12个月,艾曲泊帕治疗组骨髓巨核细胞数均明显高于对照组(P<0.05),其脱离血小板输注中位时间较对照组短(P=0.018),且中位血小板输注量也明显低于对照组(P=0.009)。艾曲泊帕治疗组在3、6、12个月血小板较基线升高值均高于对照组(P<0.05)。影响疗效的相关因素分析显示,患者性别、年龄、铁超负荷及治疗前血小板数量与疗效无相关性,而艾曲泊帕的中位稳定治疗剂量和中位治疗时间与疗效存在相关性。艾曲泊帕治疗组中部分患者有不同程度的不良反应,但反应轻微,多可耐受。结论:对于残存造血细胞较多的TD-NSAA患者,加用艾曲泊帕可明显改善HR,加快血小板的恢复,安全性及耐受性良好。
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单位南通大学附属医院; 宁德师范学院