基因载体的性能改进及应用研究进展

作者：李剑怡; 王晞^*

来源：山东医药, 2019, 59(12): 111-114.

• 基因载体
• 基因治疗
• 病毒载体
• 非病毒载体

基因治疗作为一种治疗遗传缺陷和获得性疾病的潜在方法格外受到关注,它为癌症、某些自身免疫性疾病和单基因遗传病等的治疗提供了一种新的思路。基因载体是基因治疗能否成功的关键。理想的基因治疗载体应该是转染效率高、靶向性强、安全且易于大规模生产的。目前,广泛使用的基因载体包括病毒载体和非病毒载体。常用的腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒及慢病毒等病毒载体通过删除具有致病性的基因片段,在合适的位置插入治疗基因,增加了其安全性,并越来越为临床所用。阳离子脂质体、阳离子聚合物等非病毒载体在基因序列中加入启动子后也大大提高了转染效率。以基因载体为基础的基因治疗也取得了一定的成果,如利用病毒载体将致死性基因导入肿瘤细胞以杀死肿瘤细胞,利用溶瘤病毒载体使肿瘤细胞破裂、降解治疗肿瘤,利用载有基质细胞衍生因子-1基因的非病毒载体局部给药治疗心梗等。

• 单位
  武汉大学人民医院