血源性人凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的有效性及安全性评价

作者：梁舒敏; 张伟^*; 蒋桂香; 孙忠良; 郑炎; 闫晨

来源：中国输血杂志, 2023, 36(09): 786-790.

DOI：10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2023.09.007

• 血友病A
• 人凝血因子Ⅷ
• 安全性
• 有效性

目的 评价血浆源性人凝血因子Ⅷ(coagulation factorⅧ,FⅧ)在治疗血友病A患者中的有效性及安全性。方法 本文采用多中心、单臂、开放性设计开展Ⅲ临床试验，5家研究中心共入组54例患者，根据受试者体重、病情严重程度等因素计算FⅧ输注量，计算首次输注后10 min FⅧ活性输注效率值作为主要疗效指标，首次输注后24 h内对受试者出血症状与体征改善作为次要疗效指标进行有效性评分。通过记录不良事件，在治疗后d90及d180检测病原微生物指标及凝血因子Ⅷ抑制物来进行安全性评价。结果 54名受试者首次输注后10 min的FⅧ活性输注效率均值为171.9%,中位数为169.5%,均高于设定的目标值100%。首次输注后24 h内对受试者出血症状与体征改善进行评分，其中“显效”19例(35.2%),“良效”35例(64.8%),临床总有效率达到100%。5名(9.3%)受试者发生6例次与药物相关的不良反应。治疗后d90、d180检测乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎抗体、HlV抗体、梅毒螺旋体抗体、凝血因子Ⅷ抑制物，未发现阴性转阳性病例。结论 该FⅧ制剂，输注后能在短期内显著提高血友病A患者的FⅧ活性水平、输注效率高，能达到较好治疗水平，并能有效控制和缓解出血症状和体征，总体安全性良好。

• 单位
  广东双林生物制药有限公司