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摘要
目的：观察复方砷剂对骨髓增生异常综合征（MDS）小鼠的疗效、安全性及对肠道菌群的影响，为MDS“虚毒并治”临床策略的生物学诠释提供科学依据。方法：选取15只雄性NUP98-HOXD13转基因小鼠分为模型组、雄黄组和复方砷剂组，5只其同源的雄性野生型C57BL/6J小鼠为阴性对照组，阴性对照组和模型组给予0.5%的羧甲基纤维素钠溶液灌胃，其余2组分别给予水飞雄黄、复方砷剂（三子黄石方）灌胃。治疗前后采集外周血进行血细胞分析，治疗后采血进行生化指标、电解质检测；治疗结束后采集小鼠粪便，提取肠道菌群DNA，于Illumina MiSeq测序平台进行V3—V4区进行双端测序及生物信息学分析。结果：与模型组比较，雄黄组与复方砷剂组小鼠外周血象显著提升（P<0.05,P<0.01），治疗组均无明显肝肾功能损害和电解质紊乱；肠道菌群测序结果显示，各组小鼠肠道菌群主要由拟杆菌门（Bacteroidetes）和厚壁菌门（Firmicutes）占主导地位，雄黄组拟杆菌门的相对丰度较模型组显著升高，厚壁菌门的相对丰度较模型组降低（P<0.05）；复方砷剂组与阴性对照组接近。结论：雄黄和复方砷剂均能改善小鼠外周血象，复方砷剂还可保护菌群降低雄黄的杀伤作用，恢复肠道菌群的多样性，更大限度发挥治疗MDS的作用。
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