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摘要
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞缺陷性疾病,由体细胞X染色体连锁、PIG-A基因突变所致,临床主要表现为血管内溶血、不同程度骨髓衰竭和血栓形成。PNH患者异常克隆与正常造血并存,使本病的发病机制研究和诊断受到很大限制。近年来由于各种检测技术的发展,特别是流式细胞术和分子生物学手段的应用,使PNH的诊断取得了突破性进展;以肾上腺糖皮质激素为代表的传统治疗手段对部分初发PNH可取得一定疗效;重组人源型抗补体C5单克隆抗体的应用及化疗和干细胞移植给激素无效或激素依赖的难治或复发PNH患者带来了希望。
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单位天津医科大学总医院
