分子诊断及疾病治疗的新工具：CRISPR/cas13系统

作者：赵亚楠; 曹啟新; 赵建平; 崔秀格; 丁海涛^*

来源：分子诊断与治疗杂志, 2023, 15(12): 2242-2246.

DOI：10.19930/j.cnki.jmdt.2023.12.033

• CRISPR/cas13系统
• 附带切割
• 分子机制
• 分子诊断
• 疾病治疗

规律间隔成簇短回文重复序列（CRISPR）-CRISPR相关蛋白（CAS）系统已在基因编辑邻域掀起一波热潮，相比已研究成熟CRISPR/cas9系统，CRISPR/cas13系统作为一种新型的RNA编辑工具，开启了RNA水平研究及诊疗的新时代。CRISPR/cas13系统在CRISPR RNA(cr RNA)的引导下可以特异性切割靶序列，同时能对周边RNA进行非特异性的“附带切割”，基于该CRISPR/cas13系统的特性，通过优化与改造，CRISPR/cas13系统已成为分子诊断及疾病治疗的新工具。本文对CRISPR/cas13系统的特点及分子机制进行总结，并对其在分子诊断、疾病治疗等方面的研究进展进行综合论述。

• 单位
  内蒙古自治区人民医院