治疗镰状红细胞病新药voxelotor

作者：朱慧东; 白秋江^*; 李庚

来源：药物流行病学杂志, 2020, 29(08): 576-579.

DOI：10.19960/j.cnki.issn1005-0698.2020.08.013

• Voxelotor
• 镰状细胞病
• 药理学
• 药动学
• 临床试验
• 药品不良反应
• 药物相互作用

镰状细胞病(SCD)是一种由β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病,受损的红细胞阻塞毛细血管并发生溶血,贫血、组织缺血、痛性血管闭塞危象(VOC)、血管损伤和器官损伤。Voxelotor为镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制药,通过调节血红蛋白对氧的亲和力,从而抑制HbS聚合,改善溶血性贫血和血管阻塞的下游不良反应来治疗SCD。临床试验显示voxelotor治疗SCD安全、有效,不良反应轻微。本文就其药理作用、药动学、临床试验、不良反应及药物相互作用进行综述。

• 单位
  南京大学; 鼓楼医院