合并中枢神经系统受累的急性白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后分析

作者：刘静; 马瑞; 何云; 罗雪宜; 韩伟; 韩婷婷; 王昱; 张晓辉; 许兰平; 刘开彦; 黄晓军; 孙于谦^*

来源：中华内科杂志, 2023, 62(11).

• 白血病
• 中枢神经系统
• 造血干细胞移植
• 急性白血病
• 异基因造血干细胞移植

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)能否克服合并中枢神经系统白血病(CNSL)患者的不良预后以及预防性鞘内注射的意义。方法回顾性队列研究。收集2012年9月至2018年3月在北京大学人民医院接受allo-HSCT且移植前合并CNSL病史的30例急性白血病患者(CNSL阳性组);以疾病类型、患者疾病状态和移植类型为因素按1∶3进行严格匹配, 从同期接受allo-HSCT的2 807例急性白血病且移植前无CNSL的患者中选择90例患者作为对照(CNSL阴性组), 利用Kaplan-Meier法、竞争分析法比较两组预后结局, 以及Cox回归模型筛选移植后CNSL发生的高危因素。结果 CNSL阴性组中位年龄大于CNSL阳性组(32岁比24岁, P=0.014), 两组移植时性别、疾病类型、移植时疾病状态、供受者关系、人类白细胞抗原相合度等基线资料差异无统计学意义。总体随访中位时间为568 d(范围21～1 852 d)。CNSL阳性组移植后4年白血病累积复发率高于CNSL阴性组(71.4%±20.9%比29.3%±11.5%, P=0.005), CNSL的4年累积发生率高于CNSL阴性组(33.6%±9.2%比1.2%±1.2%, P<0.001), 4年无白血病生存率显著低于CNSL阴性组(23.1%±17.0%比71.5%±11.6%, P<0.001), 差异均有统计学意义, 但两组的4年累积移植相关死亡率和总体生存率差异无统计学意义(均P>0.05)。多因素分析提示移植前CNSL病史(HR=25.050, 95%CI 3.072～204.300, P=0.003)是移植后CNSL发生的高危因素, 单倍体移植与移植后CNSL发生减少相关(HR=0.260, 95%CI 0.073～0.900, P=0.034)。CNSL阳性组中7例患者在移植后进行了预防性鞘内注射, CNSL的复发率显著低于移植后未进行鞘内注射的患者(0/7比9/23, P=0.048)。结论合并CNSL患者allo-HSCT后复发率较高、无白血病生存率较差, 预防性鞘内注射似乎有助于降低此类患者复发率, 但仍需大样本甚至前瞻性研究证实。

• 单位
  北京大学; 北京大学人民医院