杜氏肌营养不良症治疗研究进展

作者：杨一娴; 李昌盛; 王蓓蕾; 党素英^*

来源：中国医药导报, 2019, 16(31): 56-59.

• 杜氏肌营养不良症
• 药物治疗
• 基因治疗
• 干细胞治疗

杜氏肌营养不良症(DMD)是由于DMD基因发生突变导致的X连锁隐性遗传病,目前尚无有效的治疗方法。随着对该病的发病机制和病理变化过程逐渐深入地认识,近年来研究者从多方面探索治疗该疾病的方法和效果,包括抑制炎症、调节钙水平、促进肌肉生长、抗纤维化等对症治疗药物,辅助训练设备,基因替代、外显子跳跃、基因编辑等基因治疗方案,以及干细胞治疗。本文综述了DMD治疗方法的最新研究进展。

• 单位
  上海交通大学