骨与软组织肉瘤是一类高度异质性的间叶源性恶性肿瘤,具有复杂的生物学行为和分子遗传学特点。化疗虽然是进展期或转移性肉瘤的主要治疗手段,但疗效并不理想。近年来,随着基础研究、基因测序和药物研发的深入,多种靶向药物的疗效在骨与软组织肿瘤的临床试验和实践中得到了不同程度的验证,部分新药获得适应证批准或进入优先审批。这些药物或可改变我们当前和未来的临床实践。
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