帕米膦酸二钠治疗儿童成骨不全症的疗效和安全性分析

作者：周瑞欧; 季欢欢^*; 贾运涛^*

来源：中国现代应用药学, 2023, 40(22): 3124-3128.

DOI：10.13748/j.cnki.issn1007-7693.20232564

• 成骨不全症
• 帕米膦酸二钠
• 儿童
• 罕见病

目的 回顾性分析帕米膦酸二钠(pamidronate,APD)治疗儿童成骨不全症(osteogenesisimperfecta,OI)的疗效和安全性。方法 选取2014年1月1日—2023年6月30日重庆医科大学附属儿童医院首次使用APD的儿童患者为研究对象，比较治疗前后的生长发育情况、骨代谢和生化指标改善情况、骨密度(bone mineral density,BMD)和骨折变化，以及不良反应(adverse drug reactions,ADR)发生情况。结果 共纳入14例患儿，中位年龄为5.16岁。所有患儿无论治疗持续时间长短(1,2年及≥3年)，与治疗前相比，身高、体质量、腰椎BMD均显著提高，年平均骨折次数显著下降，差异有统计学意义(P<0.05)；治疗1年后，碱性磷酸酶(alkaline phosphatase,ALP)显著增加(P=0.024)；治疗2年后，总25-羟维生素D3(T-25OHD3)明显提高(P=0.014)；治疗3年后，身高Z值明显改善(P=0.036)。最常见ADR为发热、骨骼肌肉疼痛、低钙血症和低磷血症等。结论OI患儿接受APD治疗的耐受性良好，腰椎BMD和BMD Z值增加，骨折率降低，生长发育改善。

• 单位
  重庆医科大学附属儿童医院