被关注的“孤儿药”背后

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来源：中国药店, 2020, (05): 16.

<正>目前对于"孤儿药"的认定还属空白,罕见病的定义也缺乏有效的依据,批准用于罕见病的药物不到百种。罕见病的诊疗是世界性的难题,目前90%以上的罕见病都没有特效药物。因此,现有的治疗罕见病的"孤儿药",就显得尤为珍贵。然而,由于"孤儿药"临床用量少、使用人群特殊及开发研制难度大等原因,国内企业对于仿制和研发"孤儿药"的积极性普遍不高,导致很多药物仍然依靠外国进口,"孤儿药"价格昂贵、患者因病致贫的现象还很突出。