髓母细胞瘤患儿的临床特征及预后影响因素分析

作者：陈鑫瑶; 郭霞; 沈成奇; 何国倩; 唐雪; 高举^*

来源：国际输血及血液学杂志, 2023, 46(03): 248-255.

DOI：10.3760/cma.j.cn511693-20221124-00204

• 髓母细胞瘤
• 疾病特征
• 抗肿瘤联合化疗方案
• 预后
• 儿童

目的探讨髓母细胞瘤(MB)患儿的临床特征及预后影响因素。方法选择2016年10月至2021年9月四川大学华西第二医院收治的62例初诊MB患儿为研究对象。其中, 男、女性患儿分别为40、22例, 发病年龄为5～208个月。采用回顾性研究方法, 收集62例MB患儿的一般临床资料、组织学分型、免疫组织化学、分子分型、临床分期等相关资料。对患儿的随访时间截至2022年6月16日。采用Kaplan-Meier法绘制患儿总体生存(OS)和无事件生存(EFS)曲线, 采用log-rank检验比较不同临床特征患儿生存率。本研究遵循的程序符合2013年修订版《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。结果①本组62例MB患儿的中位发病年龄为75个月(56, 110个月), 男、女比例为1.8∶1, 以患儿年龄≥3岁[90.3%(56/62)]、首发症状<2个[61.3%(38/62)]、肿瘤最大直径≤4.6 cm[58.1%(36/62)]、合并梗阻性脑积水[77.4%(48/62)]、手术完全切除肿瘤[80.6%(50/62)]及未浸润脑干[61.3%(38/62)]为主。病理组织学以经典型MB(CMB)[81%(47/62)], 免疫组织化学以P53阳性[62.9%(39/62)]、C-myc阴性[83.9%(52/62)]为常见。临床分期以M0期[71%(44/62)], 分子分型以Group4型[53.8%(28/52)]为主。②截至随访终点, 本组62例患儿的完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病稳定(SD)、复发及病死率分别为82.3%(51/62)、3.2%(2/62)、4.8%(3/62)、9.7%(6/62)、8.0%(5/62)。③本组62例MB患儿的2年EFS和OS率分别为(89.1±4.2)%和(91.9±3.9)%。生存分析结果显示, P53阳性患儿2年EFS率显著低于P53阴性者, 差异有统计学意义[(82.2±6.7)%比100.0%;χ2=4.041, P=0.044], 二者2年OS率比较, 差异无统计学意义[(86.3±6.5)%比100.0%;χ2=3.701, P=0.054]。MB复发患儿2年OS和EFS率分别为(50.0±20.4)%和(16.7±15.2)%, 显著低于未复发患儿(均为100.0%), 差异有统计学意义(χ2=54.259、65.308, 均P<0.001)。其余不同临床特征患儿预后分别比较, 差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论儿童MB多于3岁后发病, 以组织学分型CMB、分子分型Group4型为主要临床特征, 大多为肿瘤局限期(M0期)。表达P53、疾病复发者可能相对预后更差。

• 单位
  四川大学华西第二医院; 四川大学